Gli ultimi decenni sono stati un periodo di grande evoluzione nel trattamento delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (MICI), la Malattia di Crohn e la Colite Ulcerosa, dapprima con l’introduzione dei farmaci biologici (infliximab, adalimumab, vedolizumab, ustekinumab), successivamente con le cosiddette small molecules (tofacitinib, ed a breve filgotinib e upadacitinib) e di recente con i cosiddetti farmaci biobetter, un’evoluzione tecnologica dei farmaci biosimilari. Questi ultimi si caratterizzano per essere “simili” per qualità, efficacia e sicurezza ai farmaci biologici di riferimento ed hanno determinato, mantenendo la stessa efficacia e sicurezza degli originator, una notevole riduzione della spesa farmaceutica a carico del SSN.
La novità risiede nelle potenzialità di ulteriori sviluppi; i biobetter rappresentano la fase successiva nello sviluppo dei biofarmaci, sviluppati per ottenere effetti clinici più consistenti, un targeting migliore e/o essere meglio tollerati: l’esempio di questa nuova frontiera terapeutica è rappresentato dalla formulazione di somministrazione sottocutanea dell’anticorpo monoclonale Infliximab. Questa opzione ha offerto miglioramenti sotto il profilo clinico, logistico ed economico.
“I farmaci biobetter rappresentano un’evoluzione importante per il trattamento delle Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali – sottolinea Mauro Mastronardi, Responsabile UO semplice dipartimentale per Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali (centro di riferimento regionale), IRCCS De Bellis, Castellana Grotte, Bari – L’infliximab è la molecola di riferimento di prima linea per il trattamento delle MICI: lo utilizziamo da circa vent’anni, ma finora è sempre stato somministrato in via endovenosa. La nuova opportunità di somministrarlo anche in via sottocutanea permetterà enormi miglioramenti. Di Infliximab, infatti, si conoscono gli effetti benefici; la somministrazione sottocutanea offre in aggiunta anche maggiore stabilità nella presenza della concentrazione sierica di farmaco nel paziente (trough level). A questi vantaggi clinici, si aggiungono le opportunità dal punto di vista economico: se già i biosimilari per il SSN comportano un costo inferiore rispetto agli originator, i biobetter intervengono positivamente anche sui costi indiretti del paziente e sulla sua qualità di vita. La formulazione sottocutanea, infatti, permette di non recarsi in ospedale per la terapia, ma di poterla eseguire semplicemente anche a domicilio. Ciò significa per i clinici la possibilità di liberare risorse all’interno dei propri ospedali, mentre i pazienti evitano perdite di tempo, visti anche i lunghi tratti che spesso devono percorrere, talvolta di centinaia di chilometri. In Puglia, ad esempio, ci sono una decina di centri specializzati per il trattamento delle MICI (tre a Lecce e provincia, tre a Bari, uno a Brindisi, Taranto, Barletta, Foggia, San Giovanni Rotondo, Manfredonia), ma raggiungerli spesso non è particolarmente agevole. Naturalmente la terapia domiciliare non deve far venire meno le regolari visite presso gli specialisti”.
LE MICI, PATOLOGIE SUBDOLE E ALTAMENTE INVALIDANTI – La Malattia di Crohn e la Colite Ulcerosa si stima che in Italia colpiscano circa 250/300mila persone. Tuttavia, sono difficili da diagnosticare e solo una diagnosi precoce può permettere un’agevole gestione della patologia. Inoltre, colpiscono spesso in età giovanile, in alcuni casi addirittura in età pediatrica, con conseguenze sull’attività scolastica, lavorativa e sociale del paziente. Per queste ragioni è fondamentale intervenire prontamente e possibilmente senza incidere troppo sulla qualità di vita del paziente e uno novità come Infliximab sottocute, prodotto dalla sudcoreana Celltrion Healthcare, può portare grande giovamento.