Buone notizie per i pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB): sono infatti positivi i risultati di “EASE”, il più grande studio di Fase III mai condotto in questa patologia. Il farmaco in sperimentazione è il gel topico Filsuvez (AP101/Oleogel-S10), sviluppato per il trattamento dell’Epidermolisi Bollosa distrofica e giunzionale: come ha annunciato l’azienda biofarmaceutica Amryt, l’endpoint primario dello studio, rappresentato dalla guarigione e chiusura completa di una ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento, è stato raggiunto.
L’EB è una malattia genetica cutanea rara, cronica e dolorosa, che colpisce neonati, bambini e adulti provocando la separazione degli strati cutanei e della superficie degli organi interni. La sua incidenza globale è stimata in circa 1 caso su 20.000 persone: ci sono quindi fino a 30.000 individui affetti negli Stati Uniti e oltre 500.000 in tutto il mondo. Al momento non esistono trattamenti approvati per questa condizione.
I RISULTATI DEL TRIAL EASE
Lo studio EASE è il più grande trial globale di Fase III mai condotto su pazienti con EB, e ha coinvolto 58 siti in 28 Paesi. È composto da una fase di 3 mesi controllata e randomizzata in doppio cieco, seguita da una fase di 24 mesi in aperto, a braccio singolo. I pazienti con ferite target di dimensioni comprese tra 10 e 50 cm2 presenti per più di 21 giorni e per meno di 9 mesi sono stati randomizzati nella fase in doppio cieco per studiare il trattamento in un rapporto 1:1, e le medicazioni per le ferite sono state applicate secondo lo standard di cura. Nello studio sono stati arruolati 223 pazienti, fra i quali 156 pazienti pediatrici. Fra quelli che hanno completato la fase in doppio cieco, il 100% è entrato nella fase di follow-up sulla sicurezza in aperto.
L’endpoint primario dello studio era confrontare l’efficacia di Filsuvez rispetto al gel di controllo in base alla percentuale di pazienti con chiusura completa della ferita target entro 45 giorni dall’inizio del trattamento. L’endpoint primario è stato raggiunto con significatività statistica (valore p = 0,013): ciò rappresenta il primo importante risultato di Fase III nell’EB, ed è anche la quarta volta che Filsuvez dimostra una guarigione accelerata delle ferite in uno studio di Fase III. Sebbene i principali endpoint secondari non abbiano raggiunto una significatività statistica, sono state osservate numerose differenze favorevoli. Inoltre, sono previsti ulteriori dati rilevanti sugli endpoint secondari che verranno analizzati nelle prossime settimane.
I PROSSIMI PASSI
Ora Amryt valuterà e analizzerà l’intero set di dati dello studio e presenterà prossimamente i risultati in un simposio scientifico. L’azienda intende completare la presentazione della sua domanda di registrazione di nuovo farmaco (“NDA”) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e richiedere la revisione prioritaria per Filsuvez. Il farmaco ha infatti ricevuto in precedenza la designazione “Fast Track” e la designazione per malattia pediatrica rara da parte della FDA. Amryt intende a questo punto richiedere una valutazione accelerata anche presso l’Unione Europea. Le comunicazioni normative negli Stati Uniti e nell’UE dovrebbero essere presentate entro la fine del primo trimestre del 2021.
Filsuvez, inoltre, ha già ottenuto lo status di Farmaco Orfano per il trattamento dell’EB sia nell’Unione Europea che negli Stati Uniti.